מהי התוכנה לעריכת גנים?

ביוטכנולוגים קופצים על ההזדמנות להשתמש בכלי עריכת גנים מהפכני הנקרא CRISPR. זהו גאדג'ט מולקולרי המאפשר לתכנן ולכוון במיוחד את ה-DNA, אך מדענים זקוקים לאלגוריתמים על מנת לזרז את תהליך התכנות.

עשרות צוותי מפתחי תוכנה זו, וכל העומדים בפני משימת הצלחת התוכנה, שומרים על קשר עם המדע התפתח במהירות והופך לשדה צפוף יותר ויותר. העתיד כבר כאן.

CRISPR היא קיצור של אשכול המזהה חיידקים המאפשרים למדענים להשבית גן או להוסיף DNA במקומות מדויקים בקוד הגנטי. תוכנה זו אינה הכלי הראשון בשכונה לעריכת גנים, אך היא ללא ספק הפשוטה והזולה ביותר, ומאז התאמתה בשנת 2012, היא נפוצה ברחבי העולם.

חוקרים משתמשים בה על מנת למגר גנים במודלים של בעלי חיים כדי ללמוד את תפקידם, למזג חיידקים המייצרים תרופות, ליצור טיפולי גנים לטיפול במחלות, לשפר את פני החקלאות, וליצור אפשרויות אחרות הכרוכות בדיונים רציניים מבחינה אתית לטיפול במחלות תורשתיות בהתאמת גנים בעוברים.

שינוי פני המדע ברחבי העולם

מאז השקתה, התוכנה CRISPR שינתה מעבדות ברחבי העולם, ותרמה להתפתחות הטכנולוגיה. מערכת זו כה פשוטה ויעילה, עד ששום מעבדה אינה יכולה לבצע את תפקידה. שיטות שינוי הגנום המסורתי מערב דילוגי DNA הלוך ושוב בין התאים, מבלי לדעת לאן בדיוק יידבק הגנום.

עריכת גנים עם CRISPR זהה להנחת סמן בין שתי אותיות במסמך עיבוד תמלילים, והקשה על מקש "מחיקה" או "הדבקה". קיימות מערכות עריכת גנים אחרות מדויקות כמו CRISPR, אך הן חייבות להיות מותאמות אישית לכל שימוש ודורשות הרבה יותר מומחיות ומשאבים לשם הפעלתן.

כשכלים אחרים אינם עובדים תמיד, מבלי שמדענים יבינו מדוע, זה המקום שבו מגיעה התוכנה לעריכת גנים. אלגוריתמים מסייעים לחוקרים לתכנן כלי CRISPR באופן סטטיסטי עם יותר סיכויי הצלחה.

התכונות העיקריות של מערכות CRISPR

מערכות אלו מצוידות בשתי תכונות עיקריות: מחרוזת קצרה של קוד גנטי לתכנות, הנקרא מדריך RNA לבין חלבון הנקרא בדרך כלל אנזים Cas9, הפועל כזוג מספריים מולקולאריים. לאחר שהמכלול מוחדר לתא, RNA מאפשר לאנזים לגזור את ה-DNA.

בהמשך, מנגנון התא עצמו מתוקן ונחתך, ולועס מעט DNA או מוסיף DNA מסוים בתהליך, ובכך משבש את הגן. החוקרים יכולים אף להציג באופן מכוונן נתח מקוד גנטי חדש לאזור. מדריך ה-RNAs מוצא את מטרותיו בתוך הגנום באמצעות חיפוש קטע DNA עם קוד משלים של מולקולות, הנקראות בסיסים מיוצגים על ידי האותיות A, אדנין, T, תימין, G, גואנין, ו-C, ציטוזין.

מספרים חכמים

מערכת CRISPR מורכבת מאנזים המסוגל לחתוך נתח מה-DNA, ומדריך RNA מציב את האנזים בנקודה הנכונה בגנום. מדריך זה מתוכנן לנווט את האנזים למקום מסוים ב-DNA, המקודד גנים כרצף כימיקלים המסומנים באותיות G, T, A ו-C, עם זוגות המשלימים הכימיים שלהם. A עם G, ו-T עם C, ליצירת שלבי הסליל המולקולארי.

מדריך RNA מוליך את מורכבות CRISPR לאזור המקבל השלמת DNA, בו האנזים מחפש ציוני דרך של מוטיבים סמוכים. אם המורכבות מחפשת התאמה בין ה-DNA לבין המוטיבים הסמוכים, מחרוזת ה-DNA נקרעת וכך גם רצף הגן ייפגע או שייווצר DNA חדש המוחדר לאזור.